Les médicaments dits orphelins sont destinés aux maladies rares. 
La grande majorité d’entre eux sont déjà remboursés, totalement pour la plupart, par l’assurance soins de santé. Vu, d’une part leur prix et d’autre part la méconnaissance de ces pathologies, cette prise en charge financière par la solidarité se fait souvent sous certaines conditions, établies essentiellement sur base des données des études cliniques fournies par la firme. 
Pour certains de ces médicaments, un Collège de médecins aide le médecin-conseil de votre mutualité dans sa décision de remboursement. Ce collège est formé paritairement de médecins experts dans l’affection visée et de médecins-conseils siégeant au sein de la Commission de remboursement des médicaments.

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